儿科专家王春林:科学看待生长激素的应用
发布来源:生命时报 发布时间:2023-08-08 14:57:59
生长激素是每个人体内都会分泌的激素之一,它是由人的下丘脑-垂体轴分泌,通过肝脏产生的生长因子IGF-1发挥效用,最终作用于骨骼生长板,从而促进人体生长。
生长激素最早应用是在20世纪50年代,科学家成功从人类脑垂体中提取得到生长激素,但这种生长激素产量少、价格高,易受供体病毒污染,造成患者继发神经系统疾病,1985年已被禁止用于临床。20世纪80年代,基因工程迅速发展,科学家借助基因工程技术,成功合成了人工合成生长激素。
浙江大学医学院附属第一医院儿科主任王春林教授介绍:“我国在90年代开始在临床上使用基因重组人生长激素,并迅速发展。从1998年国内仿制生产出第一支国产生长激素粉针剂,到2014年中国企业自主研发出全球第一支长效生长激素水针剂,可以说我国在生长激素药物研发方面已经处于世界领先地位。”
据了解,目前临床上应用的基因重组人生长激素,是利用基因工程技术合成的生长激素,其化学结构与人体分泌的生长激素完全一致,生理、药理作用也是一致的。在儿科领域,采用生长激素进行替代治疗,可以明显促进儿童的身高增长。同时,生长激素在生殖领域、烧伤领域及抗衰老领域也有着重要的作用。
“生长激素其实不单单有促进‘长个’的作用,它还对人体的糖代谢、脂代谢,免疫力等都有调节功能,甚至对一些脏器的生长发育等起到重要作用。”王春林主任表示,如果长期缺乏生长激素而不干预,不光会影响患儿的身高,还可能因为糖、脂代谢受到影响引起像非酒精性脂肪肝等疾病,甚至会增加成年后的心血管病风险。
虽然激素是人体生命活动必不可少的物质,但对于很多家长来说,“激素”让人既爱又怕,爱它可以治孩子的疾病,又怕它会带来不良反应。对此,王春林主任指出,从上世纪80年代开始,基因重组人生长激素已在全世界被广泛应用了近60年,总体上安全性良好。不过药物都会有不良反应,例如生长激素可能会引发一过性的血糖上升、甲状腺功能减退等。
在国内,我国基因重组人生长激素获批的适应症已达到12个,包括应用于重度烧伤和罕见病的治疗等,已逐步追赶上了国外应用生长激素的适应症范围,并持续快速发展。
为了追踪重组人生长激素在上市应用后的有效性和安全性,国内外都建立了生长激素大型数据库,通过积累大数据的方式长期跟踪了解生长激素的安全性,包括国外的NCGS数据库,KIGS数据库,中国的CG数据库等。其中NCGS数据库和KIGS各自积累了20多年间多达6万多例因各种病因使用生长激素的患儿数据,长达十多年的临床监测和数据跟踪积累。中华医学会儿科分会内分泌遗传代谢学组也于2012年建立了CG数据库,迄今为止已收集了7万余例患者数据。大量数据有力地证明了生长激素的安全和有效,在专科医生指导下完全可以放心使用。
重组人生长激素至今已不断迭代更新,从粉剂到水剂,从短效到长效,制剂越来越灵活,操作越来越便利,使得患者在得到安全有效治疗的同时,也让生活品质得到了进一步提升。